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文/吳睿鶇

氯巴占原本是很少人知道的小眾藥品。去年11月底，一封患兒家長簽名的求助信登上熱搜，上千名罕見癲癇性腦病患兒家長聯(lián)名求助氯巴占，引爆輿論，自此，氯巴占藥品走入了公眾視野。

鑒于罕見病患者對氯巴占藥品的急難愁盼，國家層面加快了“特事特辦”的力度，全力推進(jìn)物美價廉的國產(chǎn)藥品上市。10月22日，湖北一家公司舉辦氯巴占片全國上市發(fā)布會，公布了其生產(chǎn)的氯巴占片上市信息和藥品援助計劃。

如今，國產(chǎn)10mg、28片裝的氯巴占片每盒84元，這個價格成為全球最低價，進(jìn)入了癲癇性腦病患兒患者藥品使用的“盤子”，這不僅是罕見癲癇病患兒家屬期待已久的事情，更是讓罕見病“天價藥”降至“平民價”，極大地減輕了患者家屬的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

由于罕見病患者少，藥品用量小，藥企研發(fā)成本大，生產(chǎn)出的藥品大都是“天價”，讓患者及患者家庭不堪重負(fù)。以治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液為例，過去，每針價格高達(dá)70萬元。這樣的藥價，普通家庭很難承受，大都望而卻步。好在國家在政策給予重點(diǎn)傾斜，經(jīng)由醫(yī)保談判之后，單價從70萬元降至3.3萬元，并被納入醫(yī)保目錄，按比例報銷后，患者個人僅需支付幾千元甚至更低。

截至目前，我國已有2860種藥品進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，國內(nèi)67%的已上市罕見病用藥都在其中。近日，國家醫(yī)保局發(fā)布2022年醫(yī)保目錄調(diào)整進(jìn)展公告，其中一大明顯特點(diǎn)，就是政策向罕見病、兒童等特殊人群大力傾斜。因?yàn)楸敬握{(diào)整共有344個藥品通過初步審查，其中罕見病用藥有19個，并且這19個罕見病用藥均被納入國家鼓勵名單，最終納入醫(yī)保目錄的可能性很大。

從氯巴占仿制藥品上市，到罕見病陸續(xù)大批量進(jìn)入醫(yī)保目錄，每名罕見病患者的合理用藥需求都值得國家層面重視，需要用“罕見”的速度，去攻克，去破解。

當(dāng)然，要徹底解決罕見病天價藥難題，也不能完全指望醫(yī)保，以及“含金量”相對較低的仿制藥，而要通過多種渠道，建立專項(xiàng)救助、社會捐助、引進(jìn)商業(yè)保險以及患者個人支付。多元化的做法，最大意義在于，逐步建立起罕見病多方支付機(jī)制，來破解患者用不起藥的窘境。

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【來源：九派新聞】