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全球滾動:全球首例!英國13歲白血病女孩接受基因療法,奇跡般緩解嚴重病情

時間:2022-12-12 14:46:54 來源: 九派新聞


英國一名罹患白血病的13歲女孩,成為首例接受一種開創(chuàng)性療法且病情獲得緩解的患者。

綜合英國《地鐵報》、《鏡報》、BBC報道,Alyssa于2021年5月被診斷出患有“T細胞急性淋巴性白血病”,在經(jīng)過化療和骨髓移植等常規(guī)治療后,Alyssa的病情仍未有所緩解。


(資料圖)

醫(yī)生告訴她的父母,他們已無能為力,但建議她可以參與一項新療法的臨床試驗,Alyssa決定接受。

倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院(Great Ormond Street Hospital for Children, GOSH)為Alyssa提供了使用新技術(shù)進行編輯的細胞,這種新型基因療法被稱為堿基編輯(base-edited)。這些細胞還配備了嵌合抗原受體 (CAR),使它們能夠在不互相攻擊的情況下搜尋和摧毀癌性T細胞。

接受治療不到1個月,Alyssa的病情得到緩解,她也得以接受第2次骨髓移植來恢復(fù)免疫系統(tǒng)。在治療3個月后的復(fù)查中,中途再次發(fā)現(xiàn)癌癥的跡象,但最近兩次沒有發(fā)現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)的痕跡,未來Alyssa將繼續(xù)接受監(jiān)測。

Alyssa在聲明中說,她是受到鼓勵才加入臨床試驗,這么做不僅為了自己,也為其他孩子。她的母親Kiona也表示,希望這能證明研究是有效的,但愿這種療法能提供給更多的孩童。

急性淋巴性白血病是最常見的兒童癌癥,會影響免疫系統(tǒng)中的B細胞和T細胞,這兩種細胞可對抗病毒和保護人體。

參與治療的醫(yī)生Robert Chiesa表示,Alyssa病情好轉(zhuǎn)“非常不簡單“,雖然未來幾個月仍須追蹤確認結(jié)果,但這是一個非常令人興奮的消息,因為”顯然這是醫(yī)學(xué)的一個新領(lǐng)域,我們可以重新引導(dǎo)免疫系統(tǒng)來對抗癌癥。”

他們計劃再招募10名同Alyssa一樣的患者,即常規(guī)治療無效后采用這種新的治療法。如果屆時治療成功的話,他們下一步可以在兒童病情較輕的時候就采用,并且將來還可以用于治療其他類型的白血病。

目前,Alyssa期待著圣誕節(jié)的到來,期待在她姨媽的婚禮上當伴娘,騎自行車,回到學(xué)校,“做一些普通人做的事”。

九派新聞記者 梁霞

【來源:九派新聞】


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