“藥價降下來了，天就不會塌”。

去年聲聲“每一個小群體都不應被放棄”、“希望企業再努力”的靈魂砍價讓人震耳發聵。最終70萬的罕見病SMA（脊髓性肌萎縮癥）降至3.3萬，給了患者生的希望。

(資料圖片僅供參考)

今年新一輪的醫保談判即將來襲，我國已超2000萬的罕見病患者能否等來新的希望。

一、200名患者已使用，業內人士：成功概率提升

10月16日，醫保局發布了《2022年醫保目錄審查公告》。從公告中可見今年有344個藥品通過初步審核，通過比為70%，比去年增加了13%。

其中120萬一針的抗癌針再戰醫保，引人關注。

作為我國首款“天價抗癌藥”，CAR-T阿基倫賽去年通過初審后，最終折戟于醫保。在今年的初步審批中，我國第二款、全球第六款CAR-T注射液再次現身，通過形式審批。

業內人士認為，此次成功的概率或有望大幅提升。

據悉此款CAR-T注射液主要適用于難治性大B細胞淋巴瘤，患病后剩余存活時間僅剩6.3年左右。剛剛問世時，多數患者家屬仍感絕望：這價格，簡直要了我們的命。

但歷時一年，CAR-T注射液在國內的運用超200人。藥明巨諾公布的隨訪評估數據中：客觀緩解率達75.9%，完全緩解率超51%，基本打破了僅可存活半年的“魔咒”。

如此情況下，今年CAR-T再戰醫保的成功率有望大幅提升。

二、335項CAR-T臨床研發中，有望推動生命科技平價化

“一顆藥的降價，撐起的是一個家庭的希望。”

但近年來國內天價藥現象頻頻發生，光抗癌行列引入國內的昂貴藥就有近50余種，今年“史上最貴藥”的稱號已三度易主。1400萬、2500萬，屢屢打破上限。

僅靠醫保這一條艱難的路或是“杯水車薪”，企業良性競爭、從源頭上降價或是推動生命科技平民化的“新道路”。

據公開資料顯示，CAR-T抗癌針2017年10月首次在美國上市時，一針折合人民幣約330萬，2020年上市的吉利德car-t療法降為260萬一針。而國內首款CAR-T再次大幅降價為120萬一針。種種跡象下，通過企業良性競爭“倒逼”價格下降，或有望讓天價藥逐漸趨于平民化。

其實類似的路徑，在“派洛維Pro”抗老成果的發展路上，更為顯著。

自2013年被美生物學家發現起，“派洛維Pro”分子不俗的實驗數據開啟了抗老領域的“新征程”，甚至遺傳學家大衛David在其書中提出了“活到120歲以上將成司空見慣”的觀點。

但同時復雜的提純方式也讓其被成品炒至150萬，僅在“追時間”的巨富們中流傳。往后近十年內，多國科學家埋頭深耕技術，加之多家企業客觀推動下，根據京東詳情頁顯示，如今正以3位數面世。

從上百萬到3位數，讓平民化成為可能。

同樣，對于企業而言，或也百利而無一害。用戶規模擴大一定程度上利潤也更為可觀。據中信證券研報中數據可知：派洛維Pro相關市場一年內創下51億市值，未來或將達千億藍海。連李超人等富豪都在嘗試后紛紛入局，可見蛋糕之大。

目前CAR-T相關的臨床試驗僅在國內就有335項，多款產品即將邁入商業化階段，抗癌針的平民化也并非沒有可能。

三、超2000萬罕見病患者：我想活下去

“有病沒藥是天災，有藥買不起是人禍”。據統計我國各類罕見病患者已超2000萬，無論是醫保還是企業良性競爭，最終目的皆是希望讓大眾受惠。

去年從70萬降至3.3萬的SMA（脊髓性肌萎縮癥），今年1月19日在寧夏首次開打，4歲的男孩小宇（化名）得到救治：新的一年開始了，下一年一定會更好。

在今年公布的藥物名冊，也逐漸向罕見病、孤兒病等特殊群體傾斜，其中包含約19種“罕見病”天價藥，病種覆蓋面積得到進一步擴大。

我們始終堅信將生命放在第一序列，相信未來會有更多“天價藥”降價落地。“我想活下去”，是所有患者心中最樸素的心愿。